Mang trên mình những căn bệnh hiếm gặp, khó chẩn đoán, nguy cơ tử vong cao, quá trình điều trị kéo dài với chi phí đắt đỏ, hành trình điều trị bệnh của người mắc bệnh hiếm vô cùng gian nan. Nhờ những tiến bộ của khoa học kỹ thuật cùng sự nỗ lực, kiên trì của gia đình và đội ngũ thầy thuốc bệnh viện Nhi Trung ương, nhiều trẻ đã tìm lại được những tia sáng ở cuối đường hầm.